Via libera alla rimborsabilità di tabelecleucel
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente approvato la rimborsabilità di tabelecleucel, un trattamento all’avanguardia che segna un’importante innovazione nel campo delle terapie cellulari allogeniche specifiche per il virus di Epstein-Barr (EBV). Questa decisione, comunicata il 19 marzo 2025, rappresenta una nuova opportunità per adulti e bambini, a partire dai 2 anni, affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto (PTLD) positiva all’EBV, che hanno già tentato almeno un’altra terapia senza successo.
Comprendere la malattia linfoproliferativa post-trapianto
La PTLD è una condizione ematologica rara e grave che può colpire i pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi o di cellule ematopoietiche. Secondo i dati forniti da Pierre Fabre Laboratories, la prognosi per questi pazienti è spesso negativa, con una sopravvivenza mediana di meno di un mese per chi ha ricevuto un trapianto di cellule ematopoietiche e di circa quattro mesi per i trapiantati di organi solidi. Pertanto, la rimborsabilità di tabelecleucel rappresenta un passo fondamentale per migliorare le prospettive di trattamento per queste persone.
Un trattamento innovativo e promettente
Charles Henri Bodin, CEO di Pierre Fabre Pharma in Italia, ha messo in evidenza l’importanza di questa approvazione, sottolineando come tabelecleucel possa contribuire a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia rara e acuta. I risultati dello studio Allele, pubblicati su “The Lancet Oncology“, evidenziano un tasso di risposta obiettiva del 51,2%, con una durata mediana della risposta di 23 mesi nei pazienti con PTLD recidivante o refrattaria. Questo dato è particolarmente incoraggiante, considerando che l’84,4% dei pazienti che hanno risposto al trattamento è ancora vivo a un anno dalla diagnosi.
Il virus Epstein-Barr e il suo impatto
Il virus Epstein-Barr, appartenente alla famiglia degli herpesvirus, è uno dei patogeni più comuni a livello globale, con una prevalenza di infezione che raggiunge il 90-95% della popolazione adulta entro i 30 anni. Nella maggior parte dei casi, l’infezione è asintomatica e non rappresenta un rischio per le persone con un sistema immunitario sano. Tuttavia, nei pazienti sottoposti a trapianto, il trattamento immunosoppressivo può portare a una riattivazione dell’EBV, provocando lo sviluppo della PTLD.
La situazione attuale in Italia
In Italia, ogni anno si effettuano circa 4.000 trapianti di organi solidi e 2.000 di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, generando un numero significativo di nuovi casi di PTLD. Sebbene l’Unione Europea definisca questa malattia con una prevalenza non superiore allo 0,05% della popolazione, la realtà dei trapianti dimostra che il problema è molto più diffuso. La rimborsabilità di tabelecleucel, quindi, rappresenta un passo cruciale per affrontare questa sfida sanitaria, offrendo una nuova opportunità terapeutica a chi ne ha più bisogno.