Progresso nella terapia della miastenia grave
Il neurologo Raffaele Iorio, docente all’Università Cattolica del Sacro Cuore e presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma, ha recentemente affrontato i recenti sviluppi nella terapia della miastenia grave durante un incontro a Milano, organizzato da argenx. L’evento ha avuto come punto centrale la presentazione di una pubblicazione significativa, frutto dei dati raccolti dal progetto MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale globale che da oltre cinque anni analizza l’impatto della malattia sulla vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie.
La risposta alle terapie tradizionali
Iorio ha evidenziato che, sebbene la miastenia grave risponda generalmente in modo positivo ai trattamenti tradizionali, esiste una percentuale di pazienti, compresa tra il 10 e il 15%, che non ottiene benefici dai protocolli standard. Questi includono farmaci come gli inibitori dell’acetilcolinesterasi, corticosteroidi e immunosoppressori come l’azatioprina. “La malattia è autoimmune e colpisce la giunzione neuromuscolare, alterando la trasmissione degli impulsi tra nervi e muscoli”, ha chiarito il neurologo.
Caratteristiche della malattia
La miastenia grave è considerata una patologia rara, ma non rarissima, con circa 17.000 persone colpite in Italia. I sintomi principali comprendono una marcata affaticabilità muscolare, che si intensifica con lo sforzo e migliora con il riposo. Iorio ha descritto la malattia come “eterogenea”, poiché può interessare diversi gruppi muscolari. Tra i sintomi più frequenti ci sono la diplopia (visione doppia) e la ptosi palpebrale (abbassamento delle palpebre). Inoltre, la malattia può compromettere la fonazione, la masticazione e la deglutizione, causando notevoli difficoltà.
Complicazioni respiratorie
Un aspetto critico della miastenia grave è il coinvolgimento dei muscoli respiratori, che può condurre a gravi complicazioni, come la sofferenza respiratoria. In tali circostanze, i pazienti possono necessitare di supporto ventilatorio e, nei casi più gravi, di ricovero in terapia intensiva.
Terapie innovative: l’efgartigimod
Tra le nuove terapie, l’efgartigimod si è dimostrato promettente. Questo farmaco, un frammento di anticorpo, agisce favorendo la degradazione delle IgG patogene, riducendo così il livello di anticorpi responsabili della malattia, in particolare quelli diretti contro il recettore dell’acetilcolina. Grazie a queste innovazioni terapeutiche, i pazienti possono sperimentare un miglioramento significativo dei sintomi e una riduzione della disabilità associata alla miastenia grave.
Importanza dell’incontro di Milano
In sintesi, l’incontro di Milano ha evidenziato l’importanza di proseguire nella ricerca e nell’innovazione nel trattamento della miastenia grave, offrendo nuove speranze a una parte della popolazione che fino ad ora ha trovato difficoltà nel ricevere sollievo attraverso le terapie tradizionali.